刘志红：实践是转化医学最好的诠释
转化医学“火”了。但是，在以硬碰硬的医疗技术和临床研究为核心的医学界，靠玩概念火不起来。只有那些在临床医疗、基础研究和合作转化方面都具实力的临床医学科学家，在转化医学平台上才能掌握真正的话语权。
1 肾病研究策略期待突破
流行病学调查显示，慢性肾脏疾病在我国人群的发病率为13%。由此推算，全国约有1亿名慢性肾脏病患者，其中终末期肾脏病患者保守估计约有200万名。
慢性肾脏病大多起病隐匿，目前尚缺乏早期诊断手段和有效治疗方法，其中部分患者进展至终末期肾脏病（end-stage renal disease， ESRD）。目前，中国ESRD患者的年治疗费用为4万~8万元/人。据此估算，此类患者每年治疗总费用将超过500亿~1000亿元。由此可见，解决好肾脏疾病的早期预警和有效防治问题，不仅是我国人口健康领域的战略需求，也是我国医疗改革和保障民生的一个重大课题。
肾脏病是一个常见、严重危害人类健康的重大慢性非传染性疾病。但是，在过去的半个世纪，肾脏病的诊断没有本质性的突破。以肾小球疾病为例，其研究面临的挑战包括：发病机制不明——蛋白尿发生机制不清，遗传背景缺乏深入研究，环境因素研究尚属空白；诊断水平不高——根据临床综合征及肾活检病理形态学诊断有局限性，缺乏早期诊断分子标志物；治疗现状不佳——因病因不明而缺乏有效的病因性治疗，经验性治疗必将带来疗效差、副作用大等问题。
根据肾活检组织病变特征对疾病进行命名，不仅有局限性，而且也妨碍人们对肾小球疾病发病机制本质的认识。60多年来，肾脏病的诊断始终停留在组织学水平，缺乏非创伤性、病因性诊断手段。如何将目前生命科学研究成果用于阐述疾病发生和发展过程？如何将肾小球疾病发病机制新的发现用于临床？能否借助体液中的生物标志物对患者进行非创伤性诊断，以及提供反映病情、判断预后的生物标志物？
要解决上述问题，我们必须在思想方法和研究策略上有所突破。毫无疑问，转化医学为此提供了契机——多学科交叉，高水平组学研究技术平台，结合大样本临床标本，基础研究科学家和临床医学专家的通力合作，将是解决上述问题的理想模式。
我们希望通过各种组学的系统生物学技术平台，发现肾脏疾病相关的关键分子，明确用于疾病诊断的生物标志物和用于研发疾病治疗干预的有效靶点。在此基础上，建立起公共肾脏病生物数据库，服务于医学基础研究和医疗实践。
2 在临床需求驱动下创新
“一切为了病人，不断为病人提供更好的服务”，是研究所工作的宗旨。为了践行上述承诺，我们在不断追求优质医疗中，一次又一次地挑战现有医疗格局和传统医疗模式，形成了反映现代临床肾脏病学特色的学科布局。今天的肾脏病研究所拥有专病化的专科门诊、临床治疗中心、肾活检诊断中心、血液净化中心、腹膜透析中心、肾移植中心、肾脏病重症监护病房（RICU）、干细胞移植病房及肾脏病重点实验室。
每年我们要做5000例肾活检，被称为“肾活检之王”。但是要配得上“王”，不能让患者到你这里才能活检。为了使这项技术操作更科学、规范，更便于推广，我们在原有穿刺装置的基础上与中科院医工所合作，研究新型实用型肾活检装置。
医学正在从经验医学向循证医学发展，即应以循证医学试验体现研究所的医疗水平，扩大学术影响，惠及更多患者。狼疮性肾炎的治疗是研究所的品牌医疗之一，我们发起组织了全国26个中心参加的多靶点疗法诱导治疗狼疮性肾炎，对其疗效和安全性进行了前瞻性对照的多中心研究，以这种高水平的循证医学研究，推动肾脏病的规范治疗。
为解决糖尿病肾病治疗这一难题，经过近20年的研究探索，发现了治疗糖尿病肾病的一类新药大黄酸，并完成了相关临床前研究，希望通过产业转化成为研究所的又一个转化性成果。
为降低战创伤死亡率和致残率，我们与企业合作开展了便携式连续性血液净化装置、便携式体外肺功能支持装置的研制。另外，危重病症患者单器官功能衰竭往往引发多脏器功能衰竭，这是疾病进行性进展的必然过程。及时有效地给予多器官功能支持将有助于阻断这一过程的发生，这是对我们的最高要求。为了解决这一难题，我们开始了新的探索和研究，即建立组合式体外多器官功能支持治疗系统。该系统既遵循生命获得的整体观，又注重不同器官功能的特殊性，更具应用前景。我们的体会是：从“连续性血液净化治疗”到“组合式体外多器官功能支持治疗”，不仅是一个名词的变化，还反映出认识的提高和理念的更新。这是非常典型的临床需求驱动下的理论创新、技术推陈出新。
今年我们成立了全国第一家肾脏病转化医学研究中心。希望在充分发挥临床优势的同时，借助转化医学研究平台，不断提出理论，验证新疗法，以转化医学集成性、创新性、专业性和辐射性的优势推动学科持续发展。
3 重大方向坚持长期探索
转化医学的提出有它的必然性，转化医学的发展更有它的必要性。基于理论指导的临床实践，不仅催生了现代医学，而且一直是推动医学发展的动力。
今天，当基础研究和临床应用之间的鸿沟、临床需求与产业转化即应用技术开发脱节的现状,成为阻碍生物医学发展的壁垒时，人们开始认识到，必须加强基础与临床的结合，以产、学、研、用一体的模式，推进临床研究及时向产业转化，服务于病人，而由此催生的转化医学模式已成为医学发展的必然趋势。
转化医学的提出，有助于通过强化转化医学这一概念，将转化医学从不自觉、被动的职业行为转变为自觉、主动的发展追求，将转化医学从个体的实践变成一个系统化、科学的医学发展模式。毫无疑问，转化医学模式将对传统的医学管理体制、管理理念、医学教育、医学研究和医疗服务提出挑战，同时，也为医学的持续发展带来难得的机遇。
研究所的理念是：不崇洋、不唯书，只求实。我们始终奉行以临床为主导的研究。充分发挥临床资源优势，注重在临床实践中发现问题，提出问题。坚持在一些重大方向上进行长期深入的探索，临床与基础有机结合，宏观与微观相结合，在不断解决临床问题的同时逐渐形成自己的特色和临床品牌。这就是我们对转化医学的理解和诠释。
努力实践的结果使我们在2010年最佳专科排行榜中名列肾脏病专业第一，在科研项目上获得国家“973”项目、军队“十二五”重大项目和江苏省重大课题项目。总之，我们应以转化医学的理念，在实践和不断探索的过程中，逐渐完成医学模式的转化，以应对未来医学发展的需求。
